近日，首个国产一类新药CAR-T细胞产品正式获批，细胞治疗引发大众关注。北京经开区企业北京呈诺医学科技有限公司（以下简称“呈诺医学”）卡位细胞治疗领域的iPSC（诱导多能干细胞）技术新赛道，利用10余年来技术储备，聚集近百位博士、硕士研发团队，深耕再生医学破解慢性病和退行性疾病治疗难题，在心脑血管疾病、糖尿病、肿瘤等领域研发的创新药，相继在全国率先走向临床申报阶段。

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优先破解心脑血管疾病治疗难题

iPSC技术是一个基础平台，如何利用这个平台分化培养多种细胞，最终研制出能够治疗疾病的药品？带着“用再生医学带来慢性和退行性疾病治疗希望”的梦想，顾雨春担任了北京大学分子医学所药理实验室主任和博士生导师，引导学生进入iPSC技术领域，为国家储备人才。

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我国是心脑血管疾病大国，不同于其他国家将iPSC技术优先应用于神经干领域治疗药物研发上，顾雨春将iPSC技术应用在心脑血管疾病治疗药物研发上。随着技术团队的成长和研发不断取得新进展，2017年，团队在北京经开区注册成立了呈诺医学，利用iPSC技术，凭借体外分化、培育多种功能细胞研发药物的“现货型”“异体性”优势，锁定了“做中国百姓用得起的再生医学药物”的目标。

“企业成立时间不长，技术团队人员都是85后、90后的年轻人，他们从攻读博士阶段就进入iPSC技术研究领域，是行业里年轻的老兵。”顾雨春说，根据技术团队人员研发细分领域的不同，呈诺医学布局了包含治疗脑中风的血管内皮组细胞、胰岛小体治疗Ⅰ型糖尿病、治疗眼底黄斑的色素上皮细胞、治疗肿瘤的修饰免疫细胞、治疗神经系统疾病的神经干细胞、治疗心脏疾病的心肌细胞、治疗血液系统疾病的造血干细胞等7个研发产品线。

北京经开区持续优化的生物技术和大健康产业生产环境让呈诺医学备受鼓舞。顾雨春坦言，北京经开区包括中试车间在内的细胞产业园正在紧锣密鼓地建设中，将成为我们飞跃“达尔文死海”途中能落脚的“中间站”，能够帮助创新企业从产品试制走向规模生产。呈诺医学位于锋创科技园内的总部基地，已建起两个GMP实验室、同时配套了完善的细胞生物学实验室，分子生物学实验室以及细胞存储实验室等设施。由行业领域知名华人教授指导研发项目，吸纳北大、清华、中科院等高校人才及海外归国人才组建了百余人的研发团队，其中博士学历人才20多名，硕士学历人才达60多名。随着研发工作不断推进，呈诺医学在知识产权方面的成果陆续展现，今年以来已申报22项发明专利，下半年还将再申报30多项发明专利。

多个创新药将申报临床试验

厚积薄发让呈诺医学研发成果频现。今年年初，国家药品监督管理局药品审评中心已经受理呈诺医学针对大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物产品ALF201，即通过诱导多能干细胞（iPSC）定向诱导分化得到的异体内皮祖细胞（EPCs）注射液的临床试验申请，这是我国首个有望进入临床的iPSC技术衍生的功能细胞药物产品。

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据顾雨春透露，当前治疗急性缺血性脑卒中的药物，治疗窗口期只有短短的4小时，无法及时用药将会发生致残致死情况，而ALF201利用血管内皮祖细胞能够在短时间修建组织细胞，促进神经修复，前期试验数据表明，可将急性缺血性脑卒中治疗窗口期延长至72小时。动物实验发现，最大脑卒中面积35%时，利用ALF201可在24小时将脑卒中面积降到7%，有望大大降低患者致残致死，患者治疗后不影响走路、语言等人体功能。

呈诺医学ALF201是通过iPSC诱导多能干细胞再分化培养内皮祖细胞的方式生产的细胞药物，而胰岛小体研发项目已经从诱导、分化、培养细胞阶段迈入培养再生微器官阶段。“人体器官是由一个个功能细胞组成的，通过iPSC诱导多能干细胞再分化培养多种功能细胞，再按细胞组合型进行设计制备，就能再生人体器官。呈诺医学从微器官着手积累再生器官技术。”呈诺医学胰岛小体研发项目负责人张会远介绍，经过多年研究，呈诺医学已经制备出再生微器官胰岛小体，多种细胞组成的3D结构与人体胰岛小体完全一致，未来将通过微创人体移植手术，用于治疗Ⅰ型糖尿病，有望实现一次治疗长期有效，改变当前控糖、定时打胰岛素的糖尿病治疗方式。以此为起点，呈诺医学还将研究心脏、肝脏、脾脏等更复杂人体器官的再生制备。

此外，呈诺医学基于iPSC诱导多能干细胞技术平台，到2022年将有3个产品申报创新药临床试验。

记者：田艳军