由北京广播电视台出品的全国首档聚焦专精特新企业的纪实观察类节目《专精特新研究院》第三季首期节目重磅开播。

本期节目走进北京市经济技术开发区，邀请到北京银行董事长霍学文、北京市经信局生物与医药产业处处长王思翔、北京市医药卫生科技促进中心主任张静波、北京亦庄国际投资发展有限公司董事长陈志成、洪泰基金创始合伙人/董事长盛希泰、北京协和医院心内科主任医师田庄教授、财经评论员石述思作为研究员，聚焦生物医药前沿领域，共同解读创始人吴小兵、联合创始人董小岩自主研发中国人自己的罕见病基因药物的励志故事。

罕见病，又称孤儿病，几乎没有罕见病可以被治愈，只有5%-10%的罕见疾病有药物治疗，而目前已上市的国外罕见病药物，一度突破全球最高药价，比如2022年在美国上市的治疗B型血友病的罕见病药物就高达350万美元，折合人民币约2500万元。这样的天价让人望而却步，多年来罕见病患者都面临“无药可治”“无钱可医”的困境。

来自湖北襄阳的罕见病患者轩昂患庞贝病十多年，目前只能依靠国外进口的药物治疗，而一年三百多万的费用让轩昂一家无法承受，只能减少到1/5的药量来勉强维持生命，即使这样几年下来也花了170万元的巨额医药费，彻底拖垮了这个家庭，轩昂甚至一度想放弃治疗，签署了遗体捐献同意书。

而来自中国的一家专精特新企业传来了好消息，他们正在研发治疗庞贝病的基因药物，如若成功上市则有望实现对庞贝病的“一针治愈”，轩昂一家就可以卸下重担，回归正常的生活了，这让长期处于绝望中的轩昂一家看到了希望。究竟基因治疗如何实现“逆天改命”般的疗效，跟传统药品相比又有何突破性意义？

创始人吴小兵和董小岩是一对夫妻，从事病毒载体与基因治疗研究三十余年，随着越来越多的罕见病患者找到吴小兵，希望她能研制出中国人自己的基因药物，她在50岁时决定组建团队，以毕生所学投身罕见病的药物研发。

而罕见病群体小，罕见病药物的市场也偏向窄众，中国目前更没有基因药物上市的成功先例，吴小兵在寻求投资的路上频频遭拒。一款创新药品的研发通常需要十年、十亿美元的投入，企业面临着入不敷出的“死亡之谷”，吴小兵会因此放弃基因药物的研发吗？

随着基因药物研发的深入，创始人吴小兵越来越感觉到技术上、生产上面临的“卡脖子”难题，依赖国外进口的研发设备、关键材料等随时会面临断供的风险，且价格昂贵导致药物成本居高不下。吴小兵开始寻求全产业链的逐步国产替代，她能成功吗？

最终，创始人吴小兵带领她的团队，能否研制出中国人自己的罕见病基因药物呢？

更多精彩内容，尽在今日21:07，北京卫视《专精特新研究院》第三季，与你共赴山海之约！