目前，我国罕见病药品选择依然有限，许多特殊药物仍依赖进口。与此同时，国内临床试验与注册审批周期较长，药品价格高昂，不仅给患者家庭的经济与心理带来一定负担，也对我国医疗保障体系的完善提出了严峻挑战。

2023年，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，明确提出支持在北京天竺综合保税区（以下简称“天竺综保区”）建设罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品。为此，北京海关首创“四优一兴”罕见病药品保税监管保障机制，实现了进口罕见病药品从“人等药”到“药等人”的转变。

优化监管资源配置 实现药品通关“零等待”

北京海关成立罕见病药品通关保障专班，搭建罕见病关企联系配合平台，量身定制监管流程和处置预案。深化“保税+罕见病保障”特色模式，罕见病药品可提前入区，实现保税备货。利用智能审批和临床急需药械进口审批绿色通道，实现全天候（7×24小时）通关“零等待”，确保药品通关时长在1小时以内。

优化监管查检模式 药品放行压缩至“分钟级”

北京海关将智能查检设备前移至药品库房，通过条码识别、光学字符识别（OCR）等技术，快速提取应检药品标识信息，将罕见病药品查验放行时间压缩至“分钟级”，助力通关效能提高70%以上，保障生物制药的安全性和可靠性。

优化物流配送通道 药品交付提速至“小时级”

依托物联网、大数据和图像识别技术应用，实现出区药品数据提前审核、系统自动核碰、车号自动识别、车辆秒级验放、卡口无感通行，进一步压缩物流时长。罕见病药品从机场口岸到港、天竺综保区出区到交付患者手中仅用4小时，打造“天竺速度”。

优化协同配合机制 实现“一次审批、多次通关”

北京海关与北京市药品监督管理局、北京市卫生健康委、地方政府等部门加强联系与配合，实施“药监一次审批、海关多次通关”的进口模式，运用分送集报、分类监管等政策措施，大幅减少多部门重复审核环节。

振兴产业发展链 带动医疗服务业发展

北京海关以“保税+医药”“保税+研发”为双引擎，积极延展罕见病产业链条，通过医药贸易带动研发、诊疗、检验检测、特医食品、临床研究、健康管理和教育培训等医疗服务业发展。2023年，天竺综保区成立北京市首个罕见病专业诊疗机构，组织多场罕见病义诊和研讨活动，进一步提高了罕见病诊疗和药品的可及性。

创速度：未上市药临床用时破纪录

2024年4月，天竺综保区实现国内首例未注册罕见病药伏索利肽保税进口，审批周期极大压缩，价格降低30%，创下进口未上市药品进入临床用时的最短纪录。2024年9月，北京海关与北京市药品监督管理局、北京市卫生健康委等6部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，公布了首批10家医疗机构名单和4家药品进口企业名单，5款罕见病药品获批临床急需药品。同时，实现了罕见病药品伏索利肽、地夫可特“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。在相关举措的推动下，罕见病药品进口大幅增加。2024年，北京地区罕见病药品进口25.9亿元，增长5.1%，占全国罕见病药品进口的43.5%，进口值位居全国之首。其中天竺综保区进口罕见病药品22.3亿元，增长15.9%，占同期北京地区罕见病药品进口的86.4%。

强产业：医药进出口引领临空经济

目前，天竺综保区已聚集了北京罕萌诊所、北京友谊医院等多所医疗机构，上药、国药、华润、强生、默克雪兰诺等国内外知名医药企业30余家，吸引了辉瑞、诺华、拜耳、默沙东等多家国际医药企业开展医药分拨业务，为国内罕见病药品保障提供稳定的供应链，也为全球创新药品在中国的注册和使用提供了可复制的经验。2024年，天竺综保区进出口总值达到1234.90亿元，其中医药产业进出口货值高达1069.34亿元，同比增长6.39%，持续领跑临空经济，助力北京市药品进口份额和占比均居全国第一。

惠民生：五款特药纳入普惠报销

2025年6月10日，北京普惠健康保发布2025年度特药清单，清单药品从106种扩容至121种。其中，天竺综保区罕见病药品保障先行区首批获批的5款海外特药被纳入报销范围，能够满足低磷酸酯酶症、软骨发育不全、获得性血栓性血小板减少性紫癜、脑胶质瘤、原发性生长激素缺乏症等患者的用药需求。参保人在药品获批的北京市定点医疗机构用药，可享受北京普惠健康保的一站式特药报销服务。

北京海关通过“四优一兴”机制，推动天竺综保区罕见病药品保障先行区建设取得显著成效，实现了从“人等药”到“药等人”的转变。通关效率提升、药品价格降低、产业链条延伸，不仅惠及广大患者，也为构建更加高效、人性化的罕见病诊疗生态贡献首都力量。